脊髓性肌萎缩症新药Evrysdi（risdiplam）中⽂说明书⾹港济民药业 SMA是由于 SMN1 基因突变导致SMN蛋⽩缺乏所致。这种蛋⽩存在于全⾝各处，对控制肌⾁和运动神经的功能⾄关重要。虽然SMA主要是在婴幼⼉期发病，但患者可能是从婴⼉⾄成⼈的任何年龄段。 Risdiplam是⼀种存活的运动神经元2（SMN2）剪接修饰剂，⽤于因5q号染⾊体突变导致SMN蛋⽩缺乏⽽引起的脊髓性肌萎缩症（SMA）。
【⽣产企业】：基因泰克 Genentech
【规格】：60mg/80mL（0.75mg/mL）
【商标】：EVRYSDI
【通⽤名】：risdiplam for oral solution
【英⽂名称】：EVRYSDI™ (risdiplam) for oral solution
高压绝缘材料【贮藏】：冷藏于2°C⾄8°C
【适应症】
Evrysdi是⼀种 SMN2 基因的⼩分⼦mRNA剪接调节剂，可⽤于2个⽉及以上的患者的脊髓性肌萎缩症（SMA）。【规格】
⼝服溶液：60 mg risdiplam粉末，可制成0.75 mg / mL溶液。
【⽤法⽤量】
EVRYSDI在配药前必须由药剂师配制。
抽象函数饭后每天⼝服⼀次，使⽤提供的⼝服注射器。
【不良反应】
迟发性SMA中最常见的不良反应是发烧，腹泻和⽪疹（发⽣EVRYSDI的患者⾄少占10％，发⽣率⾼于对照组）。微波电视天线
在与不在
氢氧化钾溶液婴⼉期SMA中最常见的不良反应与迟发性SMA患者中观察到的相似。此外，发⽣率⾄少为10％的不良反应为上呼吸道感染，肺炎，便秘和呕吐。
【特殊⼈】
怀孕：根据动物数据，可能会造成胎⼉伤害。肝功能不全：避免在肝功能不全患者中使⽤。
内存数据库【⽣产⼚家】基因泰克,Genentech
注：药品如有新包装，以新包装为准。以上资讯仅供医护⼈员内部讨论，不作任何⽤药依据，具体⽤药指引，请咨询主治医师。
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