新药研发十年十亿美元，时间都去哪了，钱都去哪儿了？ 椭偏仪
电影《我不是药神》引发的关于医疗体制的讨论与反思还在继续，尤其是在创新药上，关注点集中在新药为什么这么贵，以及如何提升新药的可及性上。
动脉网梳理了新药研发的大致流程，并拟通过数据+案例的方式还原新药研发的成本结构。本文主要观点是： ▪1、新药研发大致分成4个阶段，平均耗时10年以上，成功率不足1/10； ▪2、创新药研发是药企提升竞争力的重要方法，头部跨国药企平均研发/销售收入占比超过20%；
▪3、国内案例揭示，国内药企已拥有一定创新能力，创新药拥有广阔市场；
▪4、创新药研发成本结构中，临床试验最“烧钱”，人员薪酬、设备成本次之，Ⅳ期研究成本亦不菲；
▪丫髻山碧霞元君祠遗址5、国内从政策到市场正在加紧“补课”，创新药研发能力显著提高，成果将在未来几年逐步
兑现。
太仓实验高级中学
新药研发成功率不足1/10
新药研发大致分为四个阶段：药物早期探索阶段、临床前研究阶段、临床试验阶段、审批上市阶段。 药物早期探索阶段的主要工作包括目标疾病选择、确定目标靶点、选定先导化合物、先导化合物优化等。这一过程时间不定，一般而言，研发机构会在前人的基础上进行研究，保证可行性。 气浮临床前研究阶段的主要工作包括确定候选药物，进行动物实验，药学药理学研究等，这一过程通常耗时3-6年。
临床试验阶段的主要工作包括Ⅰ-Ⅲ临床试验，医学统计与数据分析等，这一过程通常耗时6-7年，以保证数据完整、准确。
有了积极的临床试验结果之后向药监部门进行报批，注册生产并上市销售，并需进行上市后Ⅳ期实验，进一步验证药物的安全性、有效性、不良反应等。
新药研发历程
通常，一款药物从研发到上市需要耗费十年以上时间，在四个阶段的任一阶段出现较大失误，将推翻重来。
普遍来看，新药研发四个阶段中，临床试验阶段淘汰率最高，其中Ⅰ期临床成功率为65%左右，Ⅱ期临床成功率为35%左右，Ⅲ期临床成功率为20%左右，累算下来，临床试验阶段的成功率不到10%。在如肿瘤等特定领域，新药研发的成功率更低。阿基米德定律
高研发投入是保持长期竞争力的唯一途径
从全球数据看，高竞争力的跨国药企研发投入亦相对较高。数据显示，全球研发投入前十的药企2017年研发/销售收入占比基本在20%以上，最高达到45%。
2017年全球研发投入TOP10药企
数据来源：公司公告，米内网，动脉网整理
从国内数据看，药企研发投入相对较低，多数在7%以下，最高也仅为12.71%。
2017年国内研发投入TOP10药企
数据来源：公司公告，米内网，动脉网整理
跨国药企的全球竞争力与其高研发投入不无关系，持续的研发投入催生了高质量的药物产
出，诞生了“重磅”。某些药企的一款药物就能在全球实现超百亿美元的销售收入，并领先市场数年，为企业带来的丰厚的利润。
通过工业化、标准化的研发流程，跨国药企实际上将新药研发这一风险事件变成了“概率”事件。既然总有10%的成功率，那么只要一直投入，就总能不断地产出优质的创新药。
不过，对风险的天然厌恶，也让药企在研发投入的结构和方式上出现了一些变化。首先，他们总是偏向于患病人较多、周期长或者花费大的领域，比如肿瘤、心脑血管、抗感染等，而对一些罕见病、边缘性疾病的需求视而不见。
另外，针对同一靶点开发相似新药或者改变药物分子的晶型以绕过专利的方式也非常常见。
其次，合同研发的方式在医药研发中出现并兴起，并通常按照“成果”付费的方式进行联合开发。大药企向合同研发组织（CRO）输出其研发标准和流程，将固定的成本转变为可变的成本，并约定有成果之后进行联合开发以获得商业价值。
为新药研发提供技术或管理支持的商业模式也开始出现，包括患者招募、实验数据管理、
真实世界研究等，这些都有助于降低新药研发的成本，提升新药研发的效率。
当然，更重要的是仿制药的兴起，仿制药省去了前期药物发现、临床实验的过程和资金成本，能够提高成功率。从价格上来说，也易于被市场接受。以美国为例，仿制药品占据了88%的处方量，满足了政府医保、商业保险公司对质优价廉的药物的需求。
另外，“老药新用”的研究方向开始崭露头脚，通过对专利过期的药物进行新适应症或者几种药物联用的方式发现新药，也是一种低成本、高效率的新药研发手段。马王堆传奇
贝达药业，创新药企优质样本
上面讲了创新药的研发流程和头部企业的创新投入，下面我们再看一个国内的案例——贝达药业。这家药企创新药产品和业务较为单一，而且是上市公司，数据公开，可以详细探讨。
贝达药业成立于2003年，由海归博士团队创建。其主要产品为埃克替尼（凯美纳），埃克替尼主要适用于表皮生长因子受体（EGFR）基因具有敏感突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者的一线，可适用于既往接受过至少一个化疗方案失
败后的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC），既往化疗主要是指以铂类为基础的联合化疗。
埃克替尼于2011年获批上市，获得了非常好的市场表现，2013、2014、2015年销售收入依次为4.75、7.03、9.13亿元，2016年销售额突破10亿元，销量超过55万盒。
贝达药业2013-2017收入结构
数据来源：公司年报，动脉网整理
2016年11月，贝达药业在创业板敲钟，凯美纳贡献了98%以上的销售收入，毛利率贡献超99%。可以理解为，凯美纳一款药品助推贝达药业上市。
贝达药业2013-2017年净利润数据
数据来源：公司年报，动脉网整理
2017年2月，埃克替尼进入国家医保目录，价格调整之后销量增长42.87%，基本弥补了降价带来的冲击，实现了“以价换量”，全年实现销售10.26亿元。实际上，在进入国家医保目录之前，凯美纳已在部分地方纳入医保报销范围，价格已经作出调整。
埃克替尼近三年销量情况
数据来源：公司年报，动脉网整理
2017年年报同时透露，自埃克替尼上市至今累计销售收入已达45.18亿元，累计15.5万名患者服用埃克替尼。2018年一季度，埃克替尼销售额同比增长20%以上，随着各省医保跟进，埃克替尼有望继续放量。
豫公网安备41160202000603
站长QQ:729038198
关于我们
投诉建议