1序言
在I期临床试验明确了药物人体耐受性、安全性、药代动力学特点和 推荐的 PR2D (Recommended Phase II Dose)，即可以开始启动 II 期临床试验。II期临床试验又称为探索性临床试验，是新药首次在患 者身上进行、以探索有效性为目的临床试验。由于新药临床研究费用 高昂、周期较长，作为承上启下的II期临床试验设计至关重要。申办 者希望通过II期临床试验，能尽快发现很有前景的新药而不至于过早 终止研究，同时又希望能尽早终止无效新药的进一步试验。 2 II期临床试验全景1
I期试验侧重于新药安全性和药代动力学，而II期试验重点则转移到药 效学上。II期临床试验主要目标是初步考察新药能否在目标患者人 中建立药效学相对比较一致、药物的毒性可以接受的水平。
2.1是什么(Who)
II期临床试验主要用于评价新药在目标患者上的初步有效性和安全
性。
2.2为什么皿卜丫）
II期临床试验目的与研究药物有效性有关，其寻求回答的问题包括： ①药物在I期临床确证的安全剂量范围内对某一特定适应症的有效性 如何？②患者短期的新药不良反应和风险是什么？
2.3做什么皿卜分助
II期临床试验包括：①确定新药作用于目标患者的最大和最小有效剂 量范围，为III期临床试验剂量提供参考；②新药产生疗效的血药浓度 与药效学参数的关系，即药代动力学和药效学关系。根据目的不同，II 期临床有时又分为IIa期和IIb期。
2.4怎么做日。亚） 试验顺序：一般按照IIa期、IIb期序贯实施;
设计原理：II期作为探索性试验，可以采用多种设计方法，如同期对 照、自身对照、开放
试验、三臂试验（阳、安慰剂、试验药）、剂量
-效应关系等的研究；
受试者：目标适应症患者
样本量:几十到数百人
判断终点：客观缓解率等
接下来以肿瘤新药的II期临床为例，介绍常见II期临床试验设计。
3肿瘤新药的II期临床设计
口期临床试验设计方法根据有无对照组设置，分为单臂试验和随机对 照试验。另外，还包括随机撤药试验设计等。 3.1单臂临床试验设计
单臂研究6仍9庇Arm Study）:即单组临床试验，顾名思义，就是仅 有一个组的研究，没有
为试验组设计相对应的对照组；常用于新药研 发的口a期。肿瘤新药II期临床试验中，往往要对多个瘤种、多种剂 量或用法进行探讨，目的是淘汰无效剂量、筛选敏感瘤种，以便进一 步深入研究。单臂试验又分为单臂单阶段和单臂多阶段，最简单的试 验设计即为单臂单阶段试验，其在计划的样本数量的病人都接受 后，根据效果最后得出试验结论。单臂单阶段试验设计的缺陷 是：如果在达到最后样本量之前，发现无效，也不能终止试验， 造成资源浪费和伦理学困境。
单臂多阶段试验设计能够避免单阶段试验设计的缺陷，其能在某试验 组疗效未达到预期效果时，终止该试验组的研究，避免更多的受试者 接受无效。
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