再生障碍性贫血是一种罕见但严重的血液疾病,其主要特征是骨髓造血功能受损,导致血液中缺乏红细胞、白细胞和血小板等血细胞。经常需要采用免疫抑制。本研究旨在评估环孢素联合雄激素再生障碍性贫血的疗效及安全性。蚀刻标牌
病例招募:回顾性调查连续招募30例再生障碍性贫血患者,其中15例接受环孢素,15例接受环孢素联合雄激素。两组患者均满足以下标准:①骨髓象提示为再生障碍性贫血;②无明显感染、肝、肾等重要内脏器官受累;③未接受过免疫抑制或失败。pinset
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方法:环孢素组患者口服环孢素A(CSA) 3mg/kg.d,分2次口服12周,根据患者病情酌情延长或停止;环孢素联合雄激素组患者在此基础上加服丙炔雄醇0.03mg/kg.d,分2次口服12周。
主要疗效指标:①完全缓解(CR):指骨髓造血功能恢复,外周血红细胞计数( Hb )≥110g/L,外周血中白细胞计数(WBC)≥4×10 9/L, 血小板计数(Platelets) ≥100×10 9/L;②部分缓解(PR):指外周血 Hb 必须达到 60g/L, WBC≥1.5×10 9/L, platelets≥20×10 9/L 以上;③无效(NR):指效果不佳或完全无效。
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铅封线 结果:环孢素组患者1例完全缓解,12例部分缓解,2例无效;环孢素联合雄激素组患者5例完全缓解,9例部分缓解,1例无效。两组比较差异有统计学意义(P <0.05)。且环孢素联合雄激素组后,Hb和 Platelets值显著高于环孢素组。两组患者的不良反应包括胃肠道症状、肝功能异常、皮肤瘙痒、男性患者乳腺发育等,其中皮肤瘙痒和男性患者乳腺发育在环孢素联合雄激素组中有所增加。
结论:环孢素联合雄激素再生障碍性贫血疗效优于单独环孢素,且在一定程度上能提高患者的Hb和Platelets值。在同样时间和方案下,环孢素联合雄激素组的不良反应略微高于环孢素组,但总体安全性较高。由于样本量较小,需要进一步研究验证。
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