(19)中华人民共和国国家知识产权局
(12)发明专利申请
(10)申请公布号 (43)申请公布日 (21)申请号 201910358434.1
(22)申请日 2019.04.30
(71)申请人 厦门甘宝利生物医药有限公司
地址 361022 福建省厦门市海沧区新园路
120号技术服务中心3层02单元
(72)发明人 崔坤元 林进镇 穆卓 王圣军
(51)Int.Cl.
C12N 15/113(2010.01)
A61K 31/713(2006.01)
A61P 17/00(2006.01)
A61K 8/60(2006.01)
A61Q 19/02(2006.01)
(54)发明名称
(57)摘要
本发明涉及一种新的化合物及其对黑素
细胞中的酪氨酸酶mRNA干扰的应用。新化合物结
构中含有siRNA和脂质分子。这种siRNA的骨架被
修饰，使其不会被核酸酶降解，其正义链的3’末
端偶联有脂质分子，与骨架修饰过的siRNA成为
一个整体化合物结构，增强了其穿透黑素细胞
膜的能力，不需要外部载体的输送，可以自我递
送进入黑素细胞中，干扰黑素形成所需的催
化蛋白酪氨酸酶mRNA的功能，破坏其作为翻译模
板的作用，
从而抑制酪氨酸酶蛋白的合成。
权利要求书2页 说明书21页序列表3页 附图7页CN 110066800 A 2019.07.30
C N 110066800
A
正义链：5’AUGCCUUGCACAUCUAUAU3’；
反义链：5’AUAUAGAUGUGCAAGGCAU3’；
或者
正义链：5’AUGCCUUGCACAUCUAUAUTT3’；
反义链：5’AUAUAGAUGUGCAAGGCAUTT3’。
2.一种新的化合物，含有权利要求1所述的siRNA和脂质分子，其特征在于，
其结构为：
3.根据权利要求2所述的化合物，其特征在于，所述siRNA经修饰后的具体正义链和反义链序列为：
正义链：5’mAmUfGmCfCmUfUmGmCAmCAmUCmUAU(s)mA(s)mU(s)3’；
反义链：5’p -mAUfAfUAfGfAfUmGUfGfC(s)A(s)mA(s)GfG(s)mC(s)A(s)mU3’；
其中：
“m ”表示核苷酸的核糖的2’位被甲氧基取代；
“s ”表示核苷酸通过3’-O →5’-O硫代磷酸酯基团连接；
“f ”表示核苷酸的核糖的2’位被氟原子取代；
“p -mA ”表示序列中最远端的这个腺苷酸上5'位上的羟基有磷酸基团与其成为酯，且其核糖的2’位被甲氧基取代，所述修饰使修饰后的siRNA在细胞内抵抗核酸酶降解的能力增强。
4.一种用于黑素积聚相关疾病的药物组合物，其特征在于，该药物组合物含有权利要求2或3所述的化合物作为功效成分。
5.如权利要求4所述的药物组合物，其特征在于，该药物组合物还包含任何药学可接受的辅助剂。
6.一种新化合物在制备黑素积聚相关疾病药物中的应用，其特征在于，以权利要求2或3所述的化合物作为功效成分，直接给药于受药者身上的素斑块。
7.一种组合物，其特征在于，该组合物是乳剂、膏剂、霜剂、水剂、气雾剂或粉剂，并含有权利要求2或3所述的化合物作为功效成分。
8.根据权利7所述的组合物，其特征在于，其含有的功效成分的重量百分比含量是0.0001％-10％。
权 利 要 求 书1/2页2CN 110066800 A
豫公网安备41160202000603
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